[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 헬릭스미스가 유전자치료제 후보물질 '엔젠시스'(VM202)의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1·2a상 환자 투약을 완료했다고 5일 밝혔다.

오는 4분기 이후 탑라인 결과 발표를 통해 이번 임상 결과를 공개할 계획이다.

이번 임상 1/2a상은 삼성서울병원에서 CMT 환자 총 12명을 대상으로 진행됐다. 지난해 9월 첫 환자 투약을 시작해 지난달 말 마지막 환자의 투약을 마쳤다.

임상시험은 국내 CMT의 최고 권위자인 삼성서울병원의 최병옥 교수가 맡았다. 이번 임상 결과에 따라 회사는 미국과 유럽 등 글로벌 임상을 실시할 예정이다.

CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 유병률은 2500명 중 1명으로 희귀질환 중에서 가장 환자 수가 많지만, 현재까지 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 치료제는 없다.

헬릭스미스는 엔젠시스를 근육에 주사하면 근육 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등으로 질환의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 기대하고 있다.

김선영 헬릭스미스 대표는 "엔젠시스(VM202)는 미국 FDA로부터 당뇨병성 신경병증(DPN)과 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대해 안전성과 유효성을 인정받았다"며 "CMT 환자에서도 긍정적인 결과를 낼 것으로 기대한다"고 말했다.

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