[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 세포·유전자치료제 전문기업 이엔셀이 네덜란드에서 개최된 국제학술대회에서 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제 EN001의 임상 성과를 공개했다.

16일 이엔셀은 네덜란드 마스트리흐트에서 열린 '2026 PNS 연례학술대회'에서 EN001의 안전성 및 탐색적 유효성 데이터를 발표했다고 밝혔다. PNS Annual Meeting은 말초신경질환 분야의 대표 국제학회로 전 세계 연구자와 임상 전문가들이 참석한다.

회사에 따르면 이번 발표는 최근 종료한 임상 1b상을 포함해 CMT 타입1 환자 총 18명을 대상으로 확인한 결과를 담았다. EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포 기반 치료제로, CMT는 유전성 말초신경질환으로 근력 저하, 감각 저하, 보행 장애 등이 점진적으로 나타나는 진행성 질환이다.

임상 관찰 결과 EN001 투여군에서 용량제한독성(DLT), 주입 관련 반응(IRR), 중대한 이상반응(SAE)은 나타나지 않았다. 탐색적 유효성 평가에서는 CMT 질환 중증도 평가 지표인 CMTNSv2에서 개선 신호가 확인됐다. 총 18명을 대상으로 한 통합분석 결과, 평균 기저시점 CMTNSv2 점수는 약 18점이었으며, 최대 반응 시점에서 평균 6.2점 감소가 관찰됐다.

CMT는 자연경과상 CMTNSv2 점수가 매년 약 0.5점 증가하는 진행성 질환으로 알려져 있으며, 일반적으로 1~2점 변화도 임상적으로 의미 있는 차이로 평가된다. EN001 투여 후 나타난 평균 6.2점 감소는 질병 진행을 10년 이상 지연할 수 있는 잠재력을 보여준 탐색적 결과로 해석된다.

이엔셀 관계자는 "EN001의 양호한 안전성과 탐색적 효능 신호를 확인한 만큼, CMT 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제시할 수 있도록 후속 임상개발에 속도를 내겠다"고 말했다.

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